Eccezionale risultato a Torino di una sperimentazione tutta italiana. Per la prima volta al mondo sono state sperimentate con successo cellule staminali epatiche in neonati colpiti da gravissime malattie metaboliche ereditarie, alla Città della salute di Torino. Lo studio, appena pubblicato su ‘Stem Cell Reviews and Reports’, descrive un nuovo approccio terapeutico, mediante l’utilizzo di cellule staminali epatiche, effettuato con successo in tre neonati con patologie genetiche che determinano coma neonatale e necessitano di trapianto di fegato nei primi mesi di vita. La nuova strategia “ha consentito di iniettare cellule staminali epatiche sane direttamente nel fegato dei piccoli pazienti poco dopo la nascita, con lo scopo di correggere il difetto ereditario. Questa procedura innovativa ha permesso di ritardare il trapianto d’organo di almeno un anno in tutti i bimbi trattati, ponendo le basi scientifiche per la possibile correzione definitiva di diverse malattie genetico-metaboliche con procedura mini-invasiva”, spiegano i sanitari. Lo studio è frutto della collaborazione tra alcuni Centri di eccellenza dell’ospedale Regina Margherita e delle Molinette, che fanno riferimento alla Città della Salute di Torino, il Centro Interdipartimentale di ricerca per le biotecnologie molecolari dell’Università di Torino (Mbc) e l’azienda biomedicale Unicyte AG. La sperimentazione clinica è stata condotta al Regina Margherita da Marco Spada, direttore della Pediatria e del Centro regionale per la cura delle malattie metaboliche del Regina Margherita, coadiuvato da Francesco Porta. Anche Renato Romagnoli, direttore del Centro trapianti di fegato delle Molinette, e Dorico Righi, direttore della Radiologia dell’ospedale Molinette, hanno avuto un ruolo clinico primario, in qualità di co-sperimentatori in questo studio pionieristico. Essenziale anche l’apporto del laboratorio del Centro trapianti di cellule staminali e terapia cellulare del Regina Margherita e del Centro di coordinamento trapianti. La nuova terapia sperimentale è stata possibile grazie alle ricerche sulle cellule staminali epatiche condotte dal gruppo di Giovanni Camussi del dipartimento di Scienze mediche dell’università di Torino con il Centro di biotecnologie molecolari dello stesso ateneo. Il processo scientifico che, partendo dalla ricerca di base, ha consentito lo sviluppo e l’applicazione clinica sui piccoli pazienti di questa nuova strategia terapeutica per gravi malattie genetiche del bambino, è tutto torinese.
