Le terapie avanzate, tra cui le Car-t “rappresentano l’avanguardia della medicina personalizzata e cambieranno lo scenario terapeutico per numerose patologie ematologiche, sia geneticamente determinate sia neoplastiche, ma è chiaro che c’è ancora da lavorare su alcuni aspetti”. Lo ha sottolineato Franco Locatelli, direttore Oncoematologia dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, nel suo intervento come relatore del webinar ‘Terapie avanzate, il futuro è già qui’, promosso da Istituto superiore di sanità e da Assobiotec-Federchimica, l’Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie. Locatelli ha evidenziato alcuni dei temi ‘caldi’ che riguardano le terapie avanzate. “Dovremmo confrontarci su come ridurre il tempo per traslare queste terapie dal laboratorio al letto del malato – ha aggiunto Locatelli – come gestire le capacità manufatturiera nel momento in cui si allargassero le indicazioni terapeutiche, su come garantirne la sostenibilità in questo caso e come implementare le collaborazioni tra accademia e industria anche in Italia”. Le terapia avanzate, come le Car-T, “hanno cambiato lo scenario terapeutico e hanno portato le agenzie regolatorie come l’Fda prima, e poi l’Ema, ad approvarle per il setting di pazienti giovani adulti colpiti da leucemie linfoblastiche acute con pluriricadute, e ad arrivare ad una estensione nei linfomi aggressivi dell’adulto, con dati più che apprezzabili in termini di sopravvivenza su lungo termine, dell’ordine del 30%”. Secondo Locatelli, anche presidente del Consiglio superiore di sanità (Css), “oggi il numero di pazienti che possono accedere alle terapie Car-t è di circa 550-600, dobbiamo fare una riflessione in termine di sistema Paese, con l’Aifa e il Centro nazionali trapianti, per quanto riguarda i centri erogatori perché – ha concluso l’oncoematologo – il carattere di regionalismo del Ssn interferisce sulle selezioni delle strutture, che devono essere in grado di gestire la tossicità di queste cure. E per farlo ottimamente occorrono casistiche rilevanti”.
